奔向新希望，蝴蝶梦般的新生。Michele Leggott清晰地记得2023年2月8日的早晨。当天这位著名的奥克兰诗人坐在惠灵顿医院七楼的一个小诊室里颤抖，丈夫Mark在她身边。 医生快速浏览了一些关于她的睡眠和饮食的问题，然后告诉她的进展。 “我们正在看你昨天做的PET扫描，没有活动性淋巴瘤，”他笑着告诉她。 “你病情缓解了。” Leggott泪流满面，房间里的一名年轻研究生争先恐后地寻找最近的一盒纸巾。 这是一个超现实的时刻，就像当天一样，不超过一年前，她只有一年的生命。 通常可以治疗，她的非霍奇金弥漫性大B细胞淋巴瘤最初被认为是一种“好癌症”。 但是化疗和放疗没有起作用，干细胞移植也没有起作用。 当她的血液科医生给她最后一次机会，推荐她接受一种她从未听说过的新奇治疗时，Leggott飞快的接受治疗。 “真的没什么可输的。” 时间倒回2019年底。 在惠灵顿，总部位于Kelburn的 Malaghan Institute of Medical Research 的临床医生团队开始招募患者参加新西兰首次此类试验。 它涉及所谓的CAR T细胞疗法，其中收集患者的免疫细胞，进行基因改造以识别和杀死他们的癌症，然后将其作为治疗方法返还给他们。 到那时，它已经在海外被用于对抗某些形式的癌症，如淋巴瘤、白血病和骨髓瘤。 一些绝望的新西兰人，包括商人和喜剧演员David Downs，被迫去海外接受这种治疗。 惠灵顿试验背后的科学家，被称为Enable ，怀疑他们找到了一种可以与国际产品竞争的疗法。
从那时起，研究人员调整了制造过程以制造新产品，而实验室研究发现了一些小的变化，这些变化可以降低过度刺激免疫系统带来的副作用的风险。 Leggott是21名新西兰患者之一，他们都已经没有选择了，他们被招募参加第1期试验。 在2022年9月收集她的细胞仅三个月后，手工制作的CAR-T细胞正在等待注入她体内。 “输液本身非常简单，之后我没有任何副作用。” 当初步临床数据回来时， Malaghan临床主任Dr Robert Weinkove和他的团队非常高兴。 他们的研究结果在去年年底的一次主要美国会议上报告，发现副作用较少， “非常有希望”的有效性。 大约一半的参与者的淋巴瘤在接受治疗后仅三个月就被发现完全缓解或没有癌症。 上周，又有9名患者宣布完成治疗。他们的结果将于6月公布，但迹象是积极的。 与此同时，该试验引起了国际关注，总部位于印度的制药巨头Dr Reddy实验室去年签署了一项价值数百万元的交易。 科学家使用新的自动化过程来临床生产CAR T细胞的势头也得到了加强，同时为涉及60名患者的2期试验奠定了基础。
“我们希望在两年内招募和治疗患者，” Weinkove说。 他说，对于新西兰来说，提供有效且相对更安全的治疗方法的可能性令人兴奋。 即使在美国，只有四分之一符合CAR-T细胞治疗条件的患者接受了CAR-T细胞治疗。 这是因为它的成本很高，但也因为给予治疗和监测副作用的后勤问题。 “如果我们能够将CAR-T细胞疗法的有效性与较少的副作用相结合，我们就可以使治疗在新西兰的卫生系统中具有成本效益和可交付性。 “这意味着更多的患者可以从这种一次性的门诊治疗中受益，”他说。 他看到了进一步推动技术本身的潜力，无论是通过改善治疗的安全性和有效性，还是将其扩展到其他亚型淋巴瘤和骨髓瘤。 至于它是否能对肺癌、乳腺癌和前列腺癌等更常见的“实体”癌症起作用，前景并不乐观。 “对于实体癌症，可能需要对CAR T细胞进行额外的改变，以帮助它们识别癌细胞，或防止它们精疲力竭。” 担任新西兰癌症协会医学主任六年的首席肿瘤学家Chris Jackson教授预计，就目前而言， CAR-T细胞仍将是“相对较小但重要的癌症治疗领域”。 “但这是我们在新西兰必须做的事情，因为如果我们不门诊治疗这样做，我们将没有基础设施来实现它—我们将被远远落在后面。” 总的来说，新疗法针对的癌症类型代表了新西兰第六大最常见的恶性肿瘤—或每年约1600例诊断。 由于大多数患者仍然对常规治疗有反应， Weinkove估计每年约有200名新西兰人受益。 他说：“尽管并非所有的淋巴瘤患者都有反应，但超过一半的患者都有反应，一些患者仍然处于改变生活的完全缓解状态，这种缓解已经持续了多年，我们希望这种情况能够无限期地持续下去。” “这使得一些试验参与者能够重返工作岗位，照顾他们的孩子或孙子，并继续他们的生活。” 对于Leggott来说，区别在于生死。 “很简单，如果没有CAR-T ，我现在就不会在这里了。” 通过一次43毫升的自我调节细胞输注，她的身体能够在短短12周内对抗癌症。 她很好，从那以后就不需要治疗了。 她说：“如果CAR-T细胞疗法可以像我一样对严重消耗的新陈代谢起作用，那么想象一下它可能对经历第一次复发的人有什么作用。” “每个人都需要了解这种疗法及其可能性。每个人都因癌症失去了家人或朋友。 “或许以后不必那么频繁了。” 新闻来源：NZ Herald |
